Il trattamento del concorrente può aiutare a dimostrare la scommessa della FDA e della Biogen sull’Alzheimer Reuters

Autori: Deena Beasley e Julie Steenhuysen

(Reuters)-I dati degli studi clinici su tre farmaci sperimentali per il morbo di Alzheimer che dovrebbero iniziare il prossimo anno possono aiutare a chiarire se i regolatori statunitensi hanno motivo di approvarne 100 senza prove chiare della loro efficacia.Health Company (NASDAQ:) trattamento.

Nell’approvare Aduhelm di Biogen, nonostante l’opposizione del proprio comitato consultivo di esperti esterni, la Food and Drug Administration statunitense ha richiesto prove per confermare che il farmaco avrebbe effettivamente rallentato la progressione di questa malattia mortale ed estenuante, un processo che potrebbe richiedere diversi anni, anche se il paziente sta usando il farmaco.

Ma i dati prevedono che tre farmaci che funzionano in modo simile – il donanemab di Eli Lilly (NYSE:) e Co, il gantenerumab di Roche Holdings (OTC:) e i partner Eisai (OTC:) e Biogen (Biogen) ) Lecanemab – il i dati sono molto più veloci. La comunità medica comprende meglio se Aduhelm è all’altezza del compito di rallentare i danni del morbo di Alzheimer.

Aduhelm è stato approvato la scorsa settimana perché può rimuovere un tipo di placca nel cervello che si pensa sia una possibile causa del morbo di Alzheimer, non prova che rallenti la progressione della malattia. La FDA ritiene che la rimozione della placca dentale possa giovare ai pazienti, ma molti esperti ritengono che questa affermazione non sia dimostrata.

“Non credo che ora abbiamo prove che la riduzione dell’amiloide abbia benefici clinici”, ha detto il dottor Henry Paulson, neurologo che guida l’Alzheimer’s Center dell’Università del Michigan.

“Se un altro studio indipendente su diverse terapie anti-amiloidi mostrasse chiari benefici clinici, allora sarei più soddisfatto di continuare a usare Aduhelm”, ha affermato.

Tutti e quattro i farmaci sono anticorpi e sono progettati per ridurre l’accumulo di placche appiccicose nel cervello dei malati di Alzheimer, costituite da una proteina chiamata beta amiloide, una malattia che attualmente affligge circa 6 milioni di americani.

I dati positivi di questi tre farmaci sperimentali possono anche indicare la futura concorrenza di Aduhelm, il farmaco è stato sviluppato in collaborazione con Eisai ed è attualmente l’unico farmaco che mira alla causa alla base della malattia.

L’ampio studio clinico di Aduhelm, chiamato chimicamente aducanumab, ha prodotto dati contrastanti, con uno studio fallito e l’altro che ha mostrato benefici. C’è anche un effetto collaterale di gonfiore del cervello potenzialmente grave.

Tuttavia, la FDA ha approvato Aduhelm nell’ambito del suo programma “Accelerated Approval” e comprende che Biogen condurrà uno studio post-etichettatura per dimostrare il beneficio per il paziente.

I funzionari della FDA hanno affermato che altri farmaci per l’Alzheimer non si qualificheranno automaticamente per il programma. “Non possiamo dire ora se questo sarà un percorso per altri farmaci per l’Alzheimer o altri farmaci per le malattie neurodegenerative”, ha affermato la dott.ssa Patrizia Cavazzoni, direttrice del Center for Drug Evaluation and Research Reuters della FDA.

‘Impostazione precedente’

I critici affermano che questa decisione ha effettivamente cambiato le prospettive per i farmaci futuri.

“Che piaccia o no alla FDA, questo è un precedente”, ha affermato il dottor Caleb Alexander, professore di sanità pubblica presso la Johns Hopkins University, che è uno dei restanti membri del gruppo consultivo della FDA che esamina Aduhelm. Dopo aver ottenuto l’approvazione della FDA, tre membri del team si sono dimessi.

“Questo non vuol dire che il prossimo farmaco per abbassare l’amiloide sia una schiacciata o addirittura approvato. Potrebbe non essere così”, ha detto.

Nel prossimo futuro, Biogen avrà un proprio mercato, ma gli analisti stanno prestando molta attenzione ai potenziali concorrenti futuri.

“Se appare un altro farmaco e potrebbe non avere tanti effetti collaterali, o potrebbe avere dati leggermente migliori, lo stato di Biogen potrebbe essere minacciato”, ha affermato Chris Mickins, analista della politica sanitaria di Raymond James.

Il mese scorso la giapponese Eisai ha completato la registrazione di uno studio chiave di 18 mesi sul lecanemab in pazienti sintomatici di Alzheimer allo stadio iniziale. Il farmaco è anche oggetto di studio in un ampio studio su persone che hanno evidenza di amiloide nel cervello ma non hanno ancora manifestato sintomi della malattia.

Roche ha pubblicato risultati limitati dello studio sul gantenerumab e ha affermato di aspettarsi di ottenere dati da due studi globali in fase avanzata del suo farmaco il prossimo anno.

Eli Lilly ha annunciato i risultati incoraggianti di uno studio a medio termine sul donanemab a marzo e prevede di condurre uno studio più ampio.

“Penso che se possono replicare questi risultati, è probabile che vengano approvati”, ha affermato il dott. David Knopman, neurologo presso la Mayo Clinic di Rochester, che si è ritirato dal comitato consultivo della FDA per protestare contro l’approvazione di Aduhelm.