La “rivoluzione” di editing genetico Crispr tratta per la prima volta gli organi interni

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Una start-up americana ha curato con successo i primi pazienti con la terapia di editing genetico Crispr, che colpisce gli organi interni del corpo.

I primi dati di prova di Intellia Therapeutics co-fondata dai vincitori del Premio Nobel Jennifer Dudna, Segnando una svolta Trattamento a base di Crispr, Indicando che gli scienziati hanno superato le sfide precedenti che limitavano l’uso di questa tecnologia per l’editing in vitro delle cellule oculari.

Questa start-up con sede a Boston ha lavorato con la società di biotecnologie Regeneron per curare l’amiloidosi proteica tiroxina, una malattia devastante in cui l’accumulo di proteine ​​problematiche può colpire il cuore e i nervi dei pazienti Sistema, accorciando così la loro aspettativa di vita.

L’amministratore delegato di Intellia, John Leonard, ha dichiarato di essere “molto felice” di vedere i risultati positivi. Oltre il trattamento È stato testato un “piccolo sottoinsieme” di malattie basate sui trattamenti Crispr.

“Il fascino e la promessa di Crispr è che puoi cambiare qualsiasi gene, in ogni caso, ovunque nel genoma, finché puoi. L’ultima condizione è la chiave”, ha detto. “Questa è la prima volta che Crispr è stato iniettato in un paziente… la prima volta che possiamo mirare con successo ai geni”.

Crispr, che rappresenta gruppi di brevi ripetizioni palindromiche regolarmente distanziate, è un sistema utilizzato dai batteri per proteggersi dai virus. Nel 2012, Doudna e la sua collega francese Emmanuelle Charpentier hanno scoperto come Usalo come strumento di editing genetico.

Dalla sua quotazione nel 2016, il prezzo delle azioni di Intellia è aumentato del 233%. La società è una delle tre società che hanno i brevetti originali per queste scoperte.Gli altri sono Terapia Crispr, Curare i pazienti con anemia falciforme, e Editas Medicine, stanno sperimentando un tipo di cecità genetica.

Intellia sta cercando di modificare il midollo osseo per curare le malattie a base di sangue senza trapiantare le cellule, inclusa la collaborazione con la Fondazione Bill e Melinda Gates per curare i pazienti con anemia falciforme in Africa.

Nella sua sperimentazione di fase 1, il trattamento Crispr viene inserito in nanoparticelle lipidiche, che vengono assorbite nel sangue dallo stesso tessuto che assorbe i globuli di colesterolo e trasportate al fegato. Lì, il trattamento una tantum ha inattivato il gene TTR e ha ridotto la proteina problematica dell’87% nei pazienti con la dose più alta. Non ci sono stati effetti collaterali gravi entro il 28° giorno.

Julian Gillmore, professore di medicina presso l’University College di Londra, è l’investigatore principale dello studio di fase 1. Ha trattato pazienti con amiloidosi per 25 anni, ma ha fatto poco per 20 anni. Negli ultimi cinque anni, è stato in grado di utilizzare silenziatori genici, ma questi trattamenti non sembrano essere efficaci e richiedono infusioni regolari.

Ha detto: “Dal mio punto di vista personale, guardando le condizioni di questi pazienti deteriorarsi per così tanti anni, so che queste famiglie sono state completamente distrutte da questa malattia nel corso degli anni. È incredibile vedere questa rivoluzione”.

Financial Times Salute

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Autore dell'articolo: Redazione EconomiaFinanza.net

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